3.1  Läkemedelsutveckling och icke tillgodosedda medicinska behov

Kommissionen föreslår ändringar av uppgiftsskyddet i samband med godkännande av läkemedel för försäljning: skyddets grundtid förkortas men det ska bli möjligt att få tiden förlängd om man uppfyller villkoren i artiklarna 81 och 82 i direktivförslaget (nedan kallat direktivet). Dessa villkor syftar till att ge läkemedelsföretag incitament att släppa ut sina läkemedel på marknaden i alla medlemsstater, att till ansökan om godkännande för försäljning foga jämförande forskningsinformation och att inrikta läkemedelsutvecklingen särskilt på icke tillgodosedda medicinska behov.  

När det gäller icke tillgodosedda medicinska behov anger artikel 83 i direktivet villkor som ska vara uppfyllda för att ett läkemedel som tillgodoser ett behov ska kunna beviljas nya incitament. Enligt artikel 83.1 a och b i direktivet anses ett läkemedel tillgodose ett icke tillgodosett medicinskt behov om minst en av dess terapeutiska indikationer avser en livshotande eller allvarligt funktionsnedsättande sjukdom och om det uppfyller följande villkor: a) det finns inte något godkänt läkemedel i unionen för indikationen i fråga eller så finns ett godkänt läkemedel för indikationen men sjukligheten och dödligheten är fortsatt hög i samband med sjukdomen och b) användningen av läkemedlet leder till en betydelsefull minskning av sjukligheten eller dödligheten för den berörda patientpopulationen.  

Enligt kommissionens förslag ska det i samband med ett godkännande för försäljning bli möjligt att bevilja en tilläggstid för uppgiftsskyddet på sex månader för ett läkemedel under utveckling som uppfyller villkoren i fråga om icke tillgodosedda behov (artikel 81.2 b i direktivet). 

Syftet är att förbättra kvaliteten på forskningsdata relaterade till utvecklingen av läkemedel genom att uppmuntra läkemedelsföretagen att använda solida forskningsdata i ansökan om godkännande för försäljning. Enligt artikel 81.2 c i direktivet ska den period av uppgiftsskydd som ett läkemedelsföretag kan få förlängas med sex månader, om de kliniska prövningar som ligger till grund för ansökan om godkännande för försäljning använder ett relevant och evidensbaserat jämförelseläkemedel i enlighet med läkemedelsmyndighetens vetenskapliga råd.  

Artikel 2 i direktivet syftar till att harmonisera medlemsstaternas krav i fråga om ATMP-tillverkningstillstånd för tillverkning och användning av läkemedel för avancerad terapi (produkter för gen- och cellterapi samt vävnadstekniska produkter, Advanced Therapy Medicinal Products, ”ATMP”) och som möjliggör individuell behandling av en enskild patient. Den behöriga myndigheten ska rapportera beviljade och återkallade ATMP-tillverkningstillstånd till Europeiska läkemedelsmyndigheten. Den behöriga myndigheten ska också årligen till Europeiska läkemedelsmyndigheten översända uppgifter om användning av samt säkerhet och effekt hos produkter som tillverkats på grundval av ett godkännande. Det föreslås att kommissionen får behörighet att i enlighet med artikel 2.7 i direktivet anta genomförandeakter som anknyter till tillverkningstillstånden. 

Enligt artikel 84 i direktivet ska det för ett läkemedel som använts under lång tid med avseende på en ny terapeutisk indikation kunna beviljas ett uppgiftsskydd på ytterligare fyra år. Det ytterligare skyddet kan beviljas om studier har visat att läkemedlet ger en stor klinisk nytta och om läkemedlet inte tidigare omfattats av uppgiftsskydd eller om det har gått mer än 25 år sedan det godkändes för försäljning. 

3.2  Tillgång till läkemedel och överkomliga priser

3.3  Läkemedlens miljöpåverkan

Kommissionens förslag syftar till att minska läkemedlens miljöpåverkan genom ändringar i lagstiftningen som ska effektivisera bedömningen. För att förhindra miljöskador relaterade till läkemedlens livscykel (tillverkning, användning och bortskaffande) föreslås en uppdatering av reglerna om miljöriskbedömningen (artikel 22 i direktivet). Enligt artikel 22.5 i direktivet ska Europeiska läkemedelsmyndigheten utarbeta vetenskapliga riktlinjer vad gäller kraven på miljöriskbedömningen. Europeiska läkemedelsmyndigheten ska fastställa kriterierna i samråd med medlemsländerna och andra EU-organ. 

Det föreslås dessutom att miljöriskbedömningen framöver ska omfatta även den ökade antimikrobiella resistens som beror på tillverkningen av läkemedel (artikel 4.33 i direktivet). Bedömningen ska också innehålla åtgärder för att minska riskerna. Kommissionen föreslår också att läkemedel som godkänts före 2005 ska omfattas av miljöriskbedömningen (artikel 23 i direktivet). När det gäller dessa produkter ska miljöriskbedömningen enligt artikel 23.2 i direktivet göras på en riskbaserad grund för produkter som har identifierats som potentiellt skadliga för miljön.  

I artikel 23.4 i direktivet uppmuntras företag att genomföra gemensamma studier för att identifiera miljöpåverkan, så att inga onödiga djurförsök genomförs.  

Enligt artikel 22.6 i direktivet ska innehavare av ett godkännande för försäljning i framtiden uppdatera miljöriskbedömningen, om det framkommit ny information om läkemedlets miljöpåverkan. Enligt artikel 44.1 i direktivet ska den nationella myndigheten utföra miljöriskbedömningsstudier efter att ett läkemedel godkänts för försäljning. 

Om miljöpåverkan inte har beaktats tillräckligt och om lämpliga riskhanteringsåtgärder inte vidtagits i tillräcklig utsträckning kan godkännandet för försäljning enligt artikel 47.1 d i direktivet och artikel 15.1 d i förordningen avslås, även om de övriga kraven för godkännande uppfylls. 

3.4  Den administrativa processen i anknytning till de olika faserna av läkemedlens livscykel

Enligt förslaget ska olika åtgärder vidtas för att den administrativa processen i anknytning till godkännandet av läkemedel för försäljning ska bli lättare. Till dessa åtgärder hör att minska antalet kommittéer som verkar under Europeiska läkemedelsmyndigheten och att ersätta största delen av kommittéerna med arbetsgrupper. När det gäller sammansättningen av kommittén för humanläkemedel föreslås i artikel 148.6 i förordningen att all relevant sakkunskap ska vara företrädd i den, inklusive sakkunskap som gäller läkemedel för sällsynta sjukdomar och barnsjukdomar samt läkemedel för avancerad terapi.  

I artikel 30 i direktivet föreslår kommissionen att bedömningsprocessen i samband med godkännanden för försäljning ska förkortas från nuvarande 210 dagar till 180 dagar. Målet är att man i denna process ska använda digitala lösningar i högre utsträckning än hittills. Ansökan om godkännande för försäljning av ett läkemedel och även andra handlingar ska skickas i elektronisk form till Europeiska läkemedelsmyndigheten (artikel 6.1 i direktivet samt artikel 5.3 och 6.1 i förordningen). 

I ansökningar om godkännande för försäljning av generiska produkter och biosimilarer ska det enligt artikel 21 i direktivet i regel inte längre krävas en separat riskhanteringsplan, utan det ska vara möjligt att använda planen för originalläkemedlet. Kommissionen föreslår i enlighet med artikel 17.1 i förordningen att huvudregeln för godkännanden för försäljning ska vara att de är giltiga utan tidsbegränsning. 

Europeiska läkemedelsmyndigheten ska enligt artikel 61 i förordningen få möjlighet att ge en rekommendation om klassificering av en produkt i situationer där det är oklart om produkten är ett läkemedel eller någon annan produkt. En sådan oklarhet kan förekomma exempelvis i samband med en kombinationsbehandling (läkemedel och teknisk produkt) eller avancerade terapiprodukter.  

I artikel 18 och 19 ställs nya krav på vilka handlingar en innehavare av ett godkännande för försäljning av en produkt som använts vid kombinationsbehandling ska foga till ansökan om godkännande. Information om säkerhet och prestanda för den tekniska delen av kombinationsprodukten ska lämnas till de behöriga myndigheterna. 

I artikel 30 i förordningen föreslår kommissionen en ny typ av godkännande för försäljning av läkemedel i nödsituationer. Enligt artiklarna 31 och 34 i förordningen ska godkännandet för försäljning i dessa situationer vara villkorligt och giltigt endast under en begränsad tid. Enligt artikel 31 i förordningen ska ett tillfälligt nödgodkännande för försäljning sökas efter det att nödsituationen har konstaterats. 

Kommissionen föreslår nya förfaranden för myndigheterna, till exempel att ett villkorligt godkännande för försäljning ska vara möjligt också för ett läkemedel med en ny indikation (artikel 19 i förordningen) och att behandlingen av en ansökan om godkännande för försäljning kan avslutas om informationen i ansökan är otillräcklig (artikel 29.3 i direktivet, artikel 10.2 i förordningen). Utöver detta föreslås en regulatorisk sandlåda för nya typer av läkemedel på vilka de nuvarande kraven inte kan tillämpas (kapitel IX i förordningen). Med regulatorisk sandlåda avses ett nytt regelverk inom ramen för vilket det är möjligt att i en kontrollerad miljö utveckla, validera och testa innovativa lösningar för utveckling av produkter vars utveckling inte annars vore möjlig på grund av produktens särskilda egenskaper. Metoderna ska få användas enligt en på förhand uppgjord plan och under en begränsad tid, under tillsyn av de nationella behöriga myndigheterna. Europeiska läkemedelsmyndigheten ska upprätta en plan för sandlådan på grundval av information från läkemedelsföretaget. Därefter kan kommissionen anta en genomförandeakt på grundval av läkemedelsmyndighetens rekommendation och den upprättade planen, som innehåller belägg för sandlådan för utveckling av läkemedlet. Sandlådan ska innefatta bland annat anpassade krav på de kliniska prövningarna och på utsläppandet på marknaden. Det ska bli möjligt att inkludera metoder för utveckling av läkemedel vars utveckling är i ett tidigt skede, om det antas att sandlådan har en positiv inverkan på produktens kvalitet, säkerhet eller effekt eller ger ett betydande bidrag till patienternas tillgång till läkemedlet. 

I artikel 164 i förordningen föreslås åtgärder för att stödja små och medelstora läkemedelsföretag samt icke-vinstdrivande enheter (som universitet eller forskningscentra). Åtgärderna består av administrativt stöd och rådgivning samt sänkning av vissa avgifter. 

Kommissionen föreslår att miljöriskbedömningen av läkemedel som innehåller eller består av genetiskt modifierade organismer i samband med kliniska prövningar ska koncentreras till Europeiska läkemedelsmyndigheten. Medlemsstaternas bedömningar ska ersättas med en harmoniserad bedömning som omfattar hela EU, och sponsorer av kliniska prövningar ska inte längre behöva lämna in flera ansökningar om godkännande. I det centraliserade förfarandet ska dock experter från de nationella myndigheterna höras. När det gäller läkemedel som innehåller eller består av en genetiskt modifierad organism föreslås att kraven på den miljöriskbedömning som behövs för godkännande för försäljning ska anpassas för att ta hänsyn till läkemedlens särskilda egenskaper. De krav som avses här anges i direktiv 2001/18/EG om avsiktlig utsättning av genetiskt modifierade organismer. Genom dessa ändringar undanröjs hinder i lagstiftningen, underlättas kliniska prövningar i EU och optimeras förfarandena för bedömning och godkännande av innovativa och banbrytande behandlingar (artikel 177 i direktivet). 

Kommissionen föreslår att läkemedelstillverkning ska kunna decentraliseras: ett obegränsat antal decentraliserade tillverkningsanläggningar ska kunna bedriva verksamhet i EU under en aktör som har tillstånd (det nuvarande fabrikstillståndet) i EU. Dessa decentraliserade anläggningar ska registreras hos läkemedelsmyndigheten i det land där de är belägna (artiklarna 142–144 och 148 i direktivet). Då kan den sakkunniga personen hos innehavaren av ett tillverkningstillstånd i EU betjäna hela bolaget (artikel 151 i direktivet). Enligt kommissionens förslag i artikel 52 i förordningen ska tillsynsmyndigheternas inspektioner, det vill säga de så kallade JAP-inspektionerna, bli obligatoriska för alla medlemsländer. I dagens läge är det frivilligt att delta i inspektionerna. Kommissionen föreslår också att inspektioner på distans ska godkännas vid sidan av inspektioner på plats (artikel 188 i direktivet) och att inspektionsmandatet ska utökas så att det även omfattar innehavare av ett godkännande för försäljning. 

5.1  Konsekvenser för hälsan

De föreslagna ändringarna av incitamentssystemet avseende läkemedelsutveckling syftar till att de läkemedel som utvecklas ska tillgodose icke tillgodosedda medicinska behov bättre än för närvarande. De syftar även till att styra utvecklingen av läkemedel mot sjukdomar för vilka det inte hittills varit lönsamt att utveckla läkemedel, till exempel för behandling av infektioner.  

Enligt kommissionens bedömning kan man med hjälp av förslagets åtgärder på ett kostnadseffektivt sätt rikta utvecklingen av läkemedel utifrån patienternas behov. Enligt kommissionen kommer ett större antal människor få tillgång till nya läkemedelsbehandlingar utan ökade läkemedelskostnader. Kommissionen uppskattar att det ändrade incitamentssystemet kommer att öka tillgången med 15 procent jämfört med nuläget, vilket innebär att 67 miljoner fler EU-medborgare kan få nytta av nya medicinska behandlingar. Enligt kommissionens bedömning kommer läkemedelsutvecklingen tack vare det riktade incitamentssystemet att förändras på så sätt att fler läkemedel börjar utvecklas för sjukdomar som det i dag saknas behandling för. Det bedöms att urvalet av läkemedel kommer att förbättras utan att det medför en ökad betalningsbörda för användarna av läkemedel eller för samhället i fråga om kostnaderna för läkemedlen.  

5.2  Ekonomiska konsekvenser

Förslagens ekonomiska konsekvenser för aktörerna har inte ännu kunnat bedömas närmare. När det gäller finansieringen av läkemedelsutvecklingen är det viktigt för företagen att marknaden är förutsägbar. I sin föreslagna utformning kan förslagen till rättsakter minska förutsägbarheten, eftersom incitamenten (uppgiftsskyddet) kan förändras utifrån de medicinska behov som nämns i förslaget eller utifrån tillträdet till marknaden. Samtidigt bör det observeras att ett läkemedelsföretag till och med kan få en längre skyddstid för ett läkemedel än idag, om det uppfyller alla kriterier för ett förlängt uppgiftsskydd. Då kan läkemedelsföretagen få ekonomisk nytta av förslaget. Enligt kommissionen förväntas att de åtgärder som möjliggör bättre samordning och en enklare och snabbare process för godkännande för försäljning ger företagen besparingar.  

Kommissionens förslag medför också ytterligare skyldigheter för läkemedelsföretagen, till exempel när det gäller miljöriskbedömningen och förebyggandet av leveransavbrott, och dessa skyldigheter kommer att öka läkemedelsföretagens administrativa processer och därmed kräva ekonomiska insatser.  

Förslagets ekonomiska konsekvenser för samhället har inte ännu kunnat bedömas i detalj på grund av incitamentssystemets villkorlighet och de dynamiska effekterna av denna. Eftersom läkemedelskostnaderna till stor del finansieras av samhället kan betalningsbördan öka om ett läkemedel som utvecklas uppfyller villkoren för förlängt uppgiftsskydd. Å andra sidan kan läkemedelskostnaderna minska, om läkemedlet inte uppfyller kriterierna. Den överförbara voucher som kommissionen föreslår som incitament för utvecklingen av antimikrobiella läkemedel kan orsaka betydande merkostnader för samhället och i vissa situationer också öka betalningsbördan för användarna av läkemedlen. Särskilt i situationer där uppgiftsskyddet för ett dyrt, allmänt använt läkemedel förlängs med ett år, kommer vouchern att påverka samhällsekonomin på grund av ökade läkemedelskostnader. 

Kommissionens förslag medför ändringar i verksamheten för de nationella behöriga myndigheterna, såsom Säkerhets- och utvecklingscentret för läkemedelsområdet Fimea och gentekniknämnden. Särskilt för Fimea innebär förslaget mer skyldigheter och högre kostnader för verksamheten, och för beaktande av ändringarna behövs tilläggsresurser. 

5.3  Konsekvenser för tillgången till läkemedel

Enligt statsrådets bedömning kan förslagets konsekvenser för främjandet av tillgången till läkemedel bli ganska små, särskilt i fråga om läkemedel som funnits på marknaden en längre tid. Förslagets tilläggsskyldigheter, såsom större hänsyn till miljörisker och planen för förebyggande av brister, kan orsaka betydande kostnader i förhållande till lönsamheten för läkemedel som funnits länge på marknaden och som ofta är förmånliga. Detta kan leda till att vissa läkemedel som blir olönsamma dras bort från EU-marknaden.  

Skärpningen av skyldigheten att meddela leveransavbrott från två månader till sex månader kommer sannolikt inte att direkt minska avbrotten, men med hjälp av informationen blir det möjligt att minska avbrottens konsekvenser för hälso- och sjukvårdens verksamhet och patienternas läkemedelsbehandlingar. Om tidsfristen förlängs till sex månader, kan det bli svårt eller till och med omöjligt för läkemedelsföretagen att iaktta skyldigheten att meddela avbrott. Det nuvarande kravet är att ett avbrott ska meddelas två månader innan avbrottet börjar, vilket för det mesta inte uppfylls. Det föreslås ingen sanktionering av underlåtenhet att meddela avbrott, så antagligen uppnås ingen faktisk minskning av bristerna.  

Enligt förslaget ska läkemedelsföretagen i framtiden ha en plan för förebyggande av brister för att förbättra tillgången till läkemedel. Utöver detta föreslås att unionen antar en förteckning över kritiska läkemedel. Med hjälp av denna förteckning och övervakningen baserad på denna erhålls ytterligare information om brister. Genom den effektiverade övervakningen av brister kan man sannolikt bättre förutse framtida brister, och därmed förbereda sig för dem, till exempel med ersättande produkter. Det är inte säkert att planen för förebyggande av brister faktiskt kommer att förbättra tillgången, och detta beror bland annat på om planen faktiskt leder till att produktions- och leveranskedjorna blir mer tillförlitliga.  

Det föreslagna godkännandet för användning i nödsituationer anses möjliggöra en smidigare tillgång till europeiska beredskapslager. Ett tillfälligt nödgodkännande för försäljning ska dock kunna sökas och beviljas i förväg, så att läkemedel i en nödsituation snabbt kan levereras från beredskapslager (RescEU) som ska upprättas för nödsituationer och betjäna hela EU. 

Europeiska unionen är inte självförsörjande i fråga om blodplasma som används i läkemedel. Detta har redan under lång tid orsakat utmaningar i tillgången till plasmabaserade läkemedel. När unionens läkemedelslagstiftning reformeras vore det nödvändigt att även bedöma åtgärder som främjar tillgången till läkemedel som baserar sig på frivilliga donatorers vilja att donera. Vid bedömningen ska man beakta det förordningsförslag som gäller ämnen av mänskligt ursprung och som bereds samtidigt.  

5.4  Administrativa konsekvenser

Förkortningen av läkemedlens bedömningsprocess från 210 dagar till 180 dagar är kanske inte realistisk. Redan nu är bedömningsarbetet i samband med godkännandena för försäljning krävande, eftersom ansökningarna är mer omfattande och komplexa än under den tidigare lagreformen. Det föreslås att bedömningen i samband med ett godkännande för försäljning ska omfatta frågor som tidigare skötts via andra kommittéer (t.ex. säkerställandet av särläkemedelsstatus, bedömningen av miljörisker enligt nya principer).  

De stegvisa och riktade uppgiftsskyddstider som kommissionen föreslår i stället för den nuvarande enklare skyddstiden kommer att öka myndigheternas bedömningsarbete. Dessutom kommer det sannolikt att behövas en ny databas på EU-nivå. Den nya databasen är nödvändig för att både den behöriga myndigheten och industrin ska kunna kontrollera de beviljade skyddsperioderna för alla produkter. 

För de nationella myndigheterna föreslås nya uppgifter i samband med hanteringen av brister på läkemedel, och för dessa uppgifter kommer det att krävas nya strukturer. De föreslagna uppgifterna kompletterar och specificerar de rapporterings- och övervakningsuppgifter för nationella myndigheter som beskrivs i förordningen om utvidgning av mandatet för Europeiska läkemedelsmyndigheten. Uppgifterna kommer inte att kunna utföras om inte nya strukturer skapas.  

Hittills har Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) huvudsakligen haft en administrativ och samordnande roll. Det egentliga vetenskapliga bedömningsarbetet har utförts av experter hos de olika ländernas läkemedelsmyndigheter och av EMA:s vetenskapliga kommittéer, som består av representanter för de nationella myndigheterna. I kommissionens förslag centraliseras dock nya uppgifter (t.ex. beviljandet av särläkemedelsstatus, myndighetsinspektioner, bedömningen av pediatriska läkemedelsplaner) till EMA. Centraliseringsåtgärderna försvagar de nationella behöriga myndigheternas inflytande i dessa åtgärder.  

En av de viktigaste enskilda, men betydande ändringarna som påverkar myndigheternas förfaranden positivt är förslagets krav på att den som ansöker om ett godkännande för försäljning ska komma överens med EMA om när ansökan om godkännandet ska lämnas in. Detta kommer att hjälpa myndigheterna i resursplaneringen och ge dem möjlighet att optimera sitt stöd för ett snabbt utsläppande av läkemedel på marknaden. För närvarande måste myndigheterna utföra bedömningsarbetet oavsett om den sökande har följt det ursprungligen meddelade ansökningsdatumet eller inte.  

Förslaget har konsekvenser för gentekniknämndens verksamhet. Det föreslås att en del av ansvaret för tillståndsprocesserna för produkter som innehåller genetiskt modifierade organismer ska överföras till Europeiska läkemedelsmyndigheten, vilket kommer att minska de resurser som nämnden behöver för tillståndsförfarandena. Men nämnden måste i alla fall ha tillräckliga resurser för det föreslagna samrådet med den nationella myndigheten. 

5.5  Miljöpåverkan

Genom kommissionens förslag kan man minska läkemedlens miljöpåverkan. De ökade skyldigheterna för läkemedelsföretagen att kartlägga och förebygga miljörisker orsakade av läkemedel kan medföra att läkemedlens miljöbelastning minskar, då deras miljöpåverkan kan förebyggas tack vare bättre information.  

Kostnaderna för de åtgärder som föreslås för att förebygga läkemedlens miljöpåverkan kan bli stora. Aktörerna ska ta hänsyn till miljöpåverkan redan under produktutvecklingsfasen, och de ska samla in mer detaljerad information än tidigare. De ökade skyldigheterna kan bromsa upp utvecklingen av nya läkemedel. Kraven på bedömningen av miljöriskerna blir högre, vilket innebär att det kommer det att behövas mer sakkunskap och resurser även hos läkemedelsmyndigheterna. 

Läkemedelsföretagens merkostnader för iakttagandet av miljöskyldigheterna kan leda till att de ökade kraven gör det olönsamt att hålla vissa läkemedel tillgängliga på marknaden, särskilt läkemedel vars lönsamhet redan i dag är låg. Detta kan medföra att urvalet av tillgängliga läkemedel blir mindre. Risken är särskilt stor för att i synnerhet antimikrobiella medel som har använts under lång tid försvinner från den europeiska marknaden. Att riskbedömningen för antimikrobiella medels del föreslås omfatta även tillverkningen kommer dock sannolikt att inverka på förebyggandet av ökad antimikrobiell resistens endast på lång sikt.  

Bedömningen av läkemedlens miljöpåverkan är en förvaltningsövergripande helhet i vilken man måste beakta andra förslag som behandlas samtidigt, såsom de förslag som gäller avloppsvatten (Europeiska kommissionens förslag till Europaparlamentets och rådets direktiv om ändring av ramdirektivet för vatten, grundvattendirektivet och direktivet om miljökvalitetsnormer COM(2022) 540 final och Europeiska kommissionens förslag till Europaparlamentets och rådets direktiv om rening av avloppsvatten från tätbebyggelse COM(2022) 541 final).